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2022-09-27

中大研發!精準治療測試方法:助急性骨髓白血病童快速配對最適合藥物,有效延長存活期

  兒童急性骨髓性白血病是罕見病,存活率約60至70%,惟復發後即跌至低於40%,難治者生存期僅2至3個月。復發性患者一旦出現抗藥性,或被視為不治之症。

 

  中大卓越兒童健康研究所整合全港52名患者的藥物篩查、基因組學及臨床數據,建立高維度資料庫,並研發一套測試方法,最快可在3日內「配對」最有效藥物作精準治療,為患者帶來新希望,有個案延長存活期達2年半。

 

中大卓越兒童健康研究獲醫衞局資助開展兒童血癌研究,並建立高維度數據庫。

 

  中大醫學院兒科學系教授李志光表示,每年有30%兒童新增癌症個案為白血病,俗稱「血癌」,其中95%為急性。而急性骨髓性白血病(AML)佔整體兒童血癌個案20%,本港每年約有10宗新症。

 

急性骨髓性白血病 復發存活率低

 

  他解釋,患者的造血功能會被癌細胞破壞,初確AML患者於6個月內接受化療或骨髓移植,存活率可達60至70%,但仍有30至40%復發率。一旦復發可以化療或骨髓移植控制,但存活率會跌至低於40%,若是難治性患者,生存期僅餘2至3個月。

 

  李又指,目前的常規治療存抗藥性,「第1至2綫藥物的反應都不好」,如再加藥,「病人會捱不住」,且成人與兒童的致病基因存異,大部分新藥亦未能應用於兒童,因此需找出針對不同基因變異的標靶藥,提高患者的存活率。

 

  中大卓越兒童健康研究所於2017年起,獲醫衞局資助650萬元開展兒童血癌研究,包括收集全港52名AML患者、61個骨髓樣本,整合及分析其藥物篩查、基因組學及臨床數據,結果發現平均存活率達65%,其中38%、20人為高危病童,並建立成高維度資料庫。

 

  中大醫學院兒科學系助理教授梁錦堂指,經數據庫將每名患者骨髓樣本的基因變異,比對45款標靶藥後,發現只有7款屬高度有效,屬非一綫常規藥,多用於成人癌症;14款為現今的兒童化療藥,僅屬第二級有效,8款獲FDA批准使用的標靶藥,竟是高度耐藥性。

 

最快72小時 得知最合適藥物

 

  他續說,團隊經數據庫亦建立了一個精準治療測試方法,將高危病童的骨髓樣本,進行基因測序及藥物敏感度分析,最快72小時可得出結果,較一般需時1個月的基因測序為快,可為患上「不治之症」的癌童配對最合適的藥物。

 

  其中一名男童14歲時確診AML,曾接受化療,惟2年後復發,需進行骨髓移植,3年後第二度復發,生存期僅剩2至3個月,最後接受精準治療方案,配對一種口服標靶藥,並延長存活期達2年半,可惜停藥後再度復發並離世。

 

  李志光稱,該精準治療方案並非使用一綫藥物,部分僅適用於成人,對長遠的副作用仍存疑問,形容這是「最後武器」,會研究能否在患者復發前提前使用,讓他們得以提早控制病情。

 

  此項研究結果已於美國癌症研究協會旗下醫學期刊《Blood Cancer Discovery》發表,並開放予全球研究人員,以作進一步臨床研究。

 

 

轉載自: 晴報

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