再鼎醫藥公佈2020年下半年業務進展及全年財務結果

中國上海和美國舊金山2021年3月2日 /美通社/ -- 再鼎醫藥（納斯達克代碼：ZLAB；香港聯交所代碼：9688）公佈2020年下半年業務進展及全年財務結果。

再鼎醫藥創始人、董事長兼首席執行官杜瑩博士表示：「2020是再鼎醫藥又一個碩果纍纍的年份。我們在中國內地成功上市了則樂 (ZEJULA) 用於二線及一線卵巢癌和愛普盾 (Optune) 用於新發及復發膠質母細胞瘤治療；另外，在中國內地提交了擎樂 (QINLOCK) 用於治療晚期胃腸道間質瘤 (GIST) 及紐再樂 (NUZYRA) 用於治療社區獲得性細菌性肺炎 (CABP) 、急性細菌性皮膚及皮膚結構感染 (ABSSSI) 的新藥上市申請 (NDA) ，均獲國家藥品監督管理局授予的優先審評資格；與四家公司建立起全新的戰略合作夥伴關係，攜手合作開發五種創新藥物，不僅使再鼎醫藥產品管線進一步擴大，而且這些創新產品有望解決臨床上未滿足的重大醫療需求。同時攜手合作夥伴，持續推進項目的臨床開發。目前再鼎醫藥的產品管線已經擁有21個候選藥物，包括17個處於臨床開發階段的產品、11個處於臨床後期開發階段的產品及五個已在美國獲批的產品。我們擁有全球權利的內部開發產品管線已增至7個，其中三個已處於全球臨床開發階段。

「展望2021年，我們期待擎樂及紐再樂在中國內地獲批上市，這將使我們的商業化產品總數增至四個。此外，則樂於2020年底被納入了國家醫保藥品目錄，這將進一步帶動產品銷量的強勁增長。2021年，我們還計劃在中國內地提交腫瘤電場治療用於胸膜間皮瘤和MARGENZA用於HER2陽性乳腺癌的新藥上市申請，並就efgartigimod的註冊方式向國家藥品監督管理局進行咨詢。目前，efgartigimod已由我們的合作夥伴argenx在美國提交上市申請用於治療全身型重症肌無力。除此之外，我們還有望獲得多項產品及候選產品的新臨床研究數據。

「再鼎醫藥致力於在腫瘤、自身免疫性疾病及抗感染三大治療領域奠定強大的基礎。在腫瘤領域，我們聚焦占中國新發癌症患者人數一半以上的五大癌種，包括肺癌、胃癌、女性癌症、腦腫瘤及血液腫瘤；其中，在肺癌及胃癌領域更是擁有世界一流的候選產品組合。我們計劃在深入拓展這些重點領域的同時，繼續全方位擴展產品管線，開拓仍存在未滿足醫療需求的新治療領域。

「未來三年，我們立志於成為全球領先的生物醫藥公司。除了穩步推進現有管線在中國的批准及上市，建立新的戰略性合作及變革性的合作夥伴關係外，我們還將努力研發創新的藥物。為達成這一目標，我們將在目前全球八個運營中心近1,200名員工的基礎上，繼續擴大現有運營規模。儘管新冠肺炎疫情帶來的挑戰還將持續，再鼎醫藥所有員工將再接再厲，孜孜以求我們改善全球人類健康的宏偉目標。」

近期業務亮點及預期的里程碑事件

腫瘤領域

則樂^®（尼拉帕利）

則樂是一種口服、每日一次的小分子聚 (ADP－核糖) PARP 1/2抑制劑，是唯一在美國、歐盟及中國獲批的無論患者生物標記物狀態如何，均可單藥用於晚期卵巢癌患者的PARP抑制劑。

2020年下半年業務進展：

• 2020年12月，則樂被納入由國家醫療保障局發佈的國家醫保藥品目錄。
• 2020年9月，國家藥品監督管理局批准則樂的補充新藥上市申請，用於對一線鉑類化療完全或部分緩解的晚期上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌成人患者的維持治療。
• 2020年9月，公佈了則樂在中國用於復發性卵巢癌維持治療的隨機、雙盲及安慰劑對照的III期臨床研究 (NORA) 陽性結果的詳細數據。NORA研究顯示，無論患者生物標記物狀態如何，則樂的個體化起始劑量治療方案都能顯著改善無進展生存 (PFS) 並提高安全性。
• 自2020年1月在中國內地上市後，則樂已被列入67個商業健康險及44個補充醫療保險。

再鼎醫藥的2021年預期里程碑事件：

• 完成則樂與tebotelimab (PD-1 x LAG-3) 聯合用藥治療胃癌的臨床1b期研究入組。
• 於下半年公佈在中國開展的則樂用於一線卵巢癌患者的臨床III期PRIME研究的主要結果。
• 於下半年提交用於卵巢癌後線治療的補充新藥上市申請。
• 繼續探索其它適應症及與其它藥物聯合治療的機會。

腫瘤電場治療

腫瘤電場治療是一種利用特定電場頻率干擾細胞分裂，抑制腫瘤增長並使受電場影響的癌細胞死亡的腫瘤治療手段。

2020年下半年業務進展：

• 2020年8月，在香港上市Optune Lua 用於治療惡性胸膜間皮瘤 (MPM)。
• 自2020年6月在中國內地上市後，愛普盾^R被納入10項補充保險計劃，並成為中國首個獲得商業健康保險支持的創新醫療器械。

再鼎醫藥的2021年預期里程碑事件：

• 提交用於治療惡性胸膜間皮瘤 (MPM) 的上市許可申請。
• 加入針對非小細胞肺癌 (NSCLC) 的全球LUNAR III期關鍵研究、針對局部晚期胰腺癌的PANOVA-3 III期關鍵研究、針對復發性卵巢癌的INNOVATE-3 III期關鍵研究及針對非小細胞肺癌腦轉移的METIS III期關鍵研究。
• 完成針對一線胃腺癌的臨床II期探索性研究入組。

合作夥伴的2021年預期里程碑事件：

• 上半年獲得針對晚期肝癌臨床II期HEPANOVA研究的數據 。 
• 下半年完成針對復發性卵巢癌的INNOVATE-3 III期關鍵研究的中期分析。
• 下半年完成針對NSCLC的LUNAR III期關鍵研究的中期分析。

擎樂^®（瑞派替尼）

擎樂是一款開關調控酪氨酸激酶抑制劑，可通過雙重作用機制廣泛抑制KIT及PDGFRα激酶信號通路，是唯一在美國獲批的用於治療既往接受過三種或以上酪氨酸激酶抑制劑治療的晚期GIST患者的療法。

2020年下半年及2021年初至今的業務進展：

• 2021年3月，香港衛生署批准擎樂在香港上市，用於治療既往接受過伊馬替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼治療的晚期GIST患者。
• 2020年12月，擎樂用於治療二線GIST患者的註冊性橋接研究完成大中華區首例患者給藥。
• 2020年8月，擎樂用於治療四線GIST的新藥上市申請獲國家藥監局授予優先審評資格。
• 2020年7月，國家藥品監督管理局受理擎樂用於四線GIST的新藥上市申請。

再鼎醫藥的2021年預期里程碑事件：

• 擎樂有望於上半年獲得國家藥品監督管理局批准用於四線GIST並上市。

合作夥伴的2021年預期里程碑事件：

• 下半年獲得擎樂用於二線GIST患者治療的INTRIGUE III期研究的主要結果。

Odronextamab

Odronextamab是一款雙特異性單克隆抗體，旨在通過聯結並活化細胞毒性T細胞 (與CD3結合) 及淋巴瘤細胞 (與CD20結合)，觸發抗腫瘤作用。

再鼎醫藥的2021年預期里程碑事件：

• 視美國食品藥品監督管理局 (FDA) 的反饋意見而定，於上半年入組全球II期潛在關鍵研究在大中華區的首例患者。

合作夥伴的2021年預期里程碑事件：

• 完成針對B細胞非霍奇金淋巴瘤 (B-NHL) 的II期潛在關鍵研究的患者入組。
• 啟動與化療聯合治療濾泡性淋巴瘤 (FL) 及瀰漫性大B細胞淋巴瘤 (DLBCL) 的OLYMPIA III期驗證性研究，並探索與其它藥物聯合治療的機會。
• 啟動皮下注射劑型的開發。

Repotrectinib

Repotrectinib是新一代酪氨酸激酶抑制劑 (TKI)，旨在有效作用於ROS1及TRK A/B/C，對既往未接受過TKI治療或既往接受過TKI治療的患者均有治療潛力。

再鼎醫藥的2021年預期里程碑事件：

• 上半年完成全球TRIDENT-1 II期註冊性研究在大中華區的首例患者入組。

合作夥伴的2021年預期里程碑事件：

• 計劃於上半年與FDA討論repotrectinib用於治療既往未接受過TKI治療的ROS1陽性NSCLC患者的註冊路徑。
• 啟動一項針對KRAS突變型NSCLC的II期聯合用藥研究。
• 下半年公佈進行中的TRIDENT-1研究的其他隊列的臨床數據。

MARGENZA (Margetuximab)

MARGENZA是一種靶向作用於人表皮生長因子受體2 (HER2) 的Fc段優化的單克隆抗體。

2020年下半年業務進展：

• 2020年12月，合作夥伴MacroGenics宣佈FDA批准MARGENZA與化療聯合用於治療已接受過兩種或以上抗HER2治療方案（其中至少一種用於轉移性疾病）的轉移性HER2陽性乳腺癌成年患者。
• 2020年10月，我們宣佈評估margetuximab與檢查點抑制劑聯用（聯合或不聯合化療）作為HER2陽性胃癌或胃食管交接處 (GEJ) 癌潛在一線治療方案的全球MAHOGANY研究完成大中華區首例患者給藥。

再鼎醫藥的2021年預期里程碑事件：

• 提交用於治療經治的轉移性HER2陽性乳腺癌的新藥上市申請。

合作夥伴的2021年預期里程碑事件：

• 獲得MAHOGANY研究A部分的初始數據。
• 完成SOPHIA 研究的最終總生存期 (OS) 分析，SOPHIA是一項隨機、開放標籤的III期臨床研究，旨在評估接受過HER2靶向治療的HER2陽性轉移性乳腺癌患者中，MARGENZA聯合化療對比曲妥珠單抗聯合化療的療效。 

Bemarituzumab

Bemarituzumab是一款處於開發階段的同類首創抗體，作為針對FGFR2b過度表達的胃癌及胃食管交界處癌的靶向療法。

2020年下半年業務進展：

• 2020年11月，合作夥伴Five Prime Therapeutics公佈了全球、隨機、雙盲及安慰劑對照臨床II期FIGHT研究取得的陽性結果。與安慰劑組相比，FIGHT研究中bemarituzumab治療組的全部三個療效終點 (PFS、OS及客觀緩解率 (ORR)) 均達到預先設定的統計學顯著性。研究結果隨後於2021年1月在2021年美國臨床腫瘤學會胃腸道腫瘤年度研討會 (ASCO GI) 上公佈。

再鼎醫藥的2021年預期里程碑事件：

• 與合作夥伴Five Prime Therapeutics攜手啟動針對胃癌的III期關鍵研究。

合作夥伴的2021年預期里程碑事件：

• 啟動針對胃癌的III期關鍵研究及針對其它FGFR2b陽性腫瘤的臨床開發。

CLN-081

CLN-081是一種口服、小分子、下一代、不可逆的表皮生長因子受體 (EGFR) 抑制劑，可以選擇性地靶向作用於表達EGFR突變型的細胞，包括EGFR 外顯子20 (exon20) 插入突變。

再鼎醫藥的2021年預期里程碑事件：

• 下半年完成全球潛在關鍵研究的大中華區首位患者入組。

合作夥伴的2021年預期里程碑事件：

• 全球1/2a期研究的臨床數據更新。

TPX-0022

TPX-0022是一款口服多靶點激酶抑制劑，具有新型三維大環結構，可抑制基因靶點突變的MET、CSF1R (集落刺激因子1受體) 及SRC激酶。

合作夥伴的2021年預期里程碑事件：

• 下半年公佈SHIELD-1研究的I期部分數據，並在取得FDA反饋意見後啟動SHIELD-1研究的 II期部分。

Tebotelimab

Tebotelimab是一款靶向作用於PD-1及LAG-3的處於研究階段的、同類首創、雙特異性四價DART分子。

2020年下半年業務進展：

• 2020年11月，合作夥伴MacroGenics在腫瘤免疫治療學會 (SITC) 年會上發佈tebotelimab聯合margetuximab用於治療晚期HER2陽性腫瘤的I期臨床研究數據。
• 2020年12月，合作夥伴MacroGenics在美國血液學會年會 (ASH) 上發佈在I期臨床研究中復發性或難治性DLBCL組的研究數據。

再鼎醫藥的2021年預期里程碑事件：

• 根據I/II期概念驗證研究數據決定是否進行tebotelimab聯合布立尼布用於治療肝細胞癌的下一步臨床研究。

合作夥伴的2021年預期里程碑事件：

• 提供包括未來開發計劃在內的最新臨床開發進展。

Retifanlimab

Retifanlimab是一款處於研究階段的可抑制PD-1的單克隆抗體。

2020年下半年業務進展：

• 2020年10月，我們宣佈了retifanlimab聯合鉑類化療用於治療一線轉移性NSCLC患者的全球III期研究在大中華區首位患者給藥。
• 2020年10月，我們宣佈了在retifanlimab用於先前接受過治療的晚期MSI-H子宮內膜癌患者的全球潛在註冊性研究在大中華區首位患者給藥。

合作夥伴的2021年進展：

2021年1月，合作夥伴Incyte宣佈美國FDA受理retifanlimab用於經治肛管鱗狀細胞癌 SCAC）的上市申請並授予優先評審資格，PDUFA執行日期為2021年7月25日。

自身免疫疾病領域

Efgartigimod

Efgartigimod為一種抗體片段，旨在減少致病免疫球蛋白G（IgG）抗體及阻斷IgG回收過程。Efgartigimod與新生Fc受體（FcRn）結合，後者於體內廣泛表達並在挽救IgG抗體的退化方面發揮核心作用。

再鼎醫藥的2021年預期里程碑事件：

• 向國家藥品監督管理局咨詢efgartigimod治療全身型重症肌無力 (gMG) 的潛在註冊路徑。
• 繼續與argenx合作，探索及推進其它適應症的臨床開發。

合作夥伴的2021年預期里程碑事件：

• efgartigimod用於治療gMG患者的上市申請有望獲得FDA批准並在全球上市。
• 繼續開展針對慢性炎症性脫髓鞘性多發性神經病 (CIDP) 的ADHERE註冊性研究的入組。
• 啟動第五種及第六種適應症的臨床研究。

抗感染領域

紐再樂^®（甲苯磺酸奧馬環素)

紐再樂是一種每日一次靜脈或口服使用的氨甲基環素類抗菌藥，用於治療成人ABSSSI及CABP。

再鼎醫藥的2021年預期里程碑事件：

• 紐再樂用於治療CABP及ABSSSI的上市申請有望獲得國家藥品監督管理局批准並上市。

Sulbactam-Durlobactam (SUL-DUR)

Durlobactam是一種β-內酰胺酶抑制劑，與sulbactam聯用對不動桿菌生物體（包括碳青霉烯耐藥菌株）具有獨特活性。

再鼎醫藥的2021年預期里程碑事件：

• 完成全球ATTACK III期研究的大中華區患者入組。

擁有全球知識產權的內部項目

ZL-2309 (CDC7)

ZL-2309是一款口服、選擇性及ATP競爭性細胞分裂週期7 (CDC7) 激酶抑制劑。

再鼎醫藥的2021年預期里程碑事件：

• 對經選定的腫瘤類型啟動生物標誌物驅動的概念驗證性 (POC) 研究。

ZL-1201 (CD47)

ZL-1201是一種經改良以降低效應物功能及專門靶向CD47的人源化IgG4單克隆抗體。其治療潛力將通過單藥療法及聯合用藥療法在實體瘤及血液系統惡性腫瘤中進行評估。

2020年6月，完成了在I期臨床研究中的首次人體給藥。

ZL-1102 (IL-17)

ZL-1102是一款具有高親和力及活性的IL-17靶向新型人源納米抗體。有別於與其他抗IL-17產品，正在開發的ZL-1102將用於慢性斑塊狀銀屑病 (CPP) 的局部治療。

2020年7月，完成了I期研究首次人體給藥。

業務拓展

2020年下半年及2021年初業務進展：

• 2021年1月，我們就TPX-0022簽訂了大中華區開發及商業化獨家授權協議，擴展了與Turning Point Therapeutics的合作。
• 2021年1月，我們宣佈了與argenx就在大中華區開發及商業化efgartigimod簽訂獨家授權協議。
• 2020年12月，我們宣佈了就在大中華區開發、生產及商業化CLN-081簽訂獨家授權協議。
• 2020年7月，我們宣佈了與Turning Point Therapeutics就在大中華區開發及商業化repotrectinib簽訂獨家授權協議。

再鼎醫藥的2021年預期里程碑事件：

• 繼續尋求鞏固性及變革性的業務拓展機會。

公司最新動態

• 再鼎醫藥繼續在美國打造早期發現、臨床開發、業務拓展及法律事務的業務團隊，擴展了舊金山灣區的研究中心及位於美國馬薩諸塞州劍橋市的辦事處。
• 再鼎醫藥不斷提升研發及運營能力，並在蘇州開發新的園區。
• 再鼎醫藥持續壯大專業人員隊伍。截至2021年1月31日，再鼎醫藥共有1,194名全職員工，其中從事研發和商業化工作的員工分別為450名和592名。
• 再鼎醫藥委聘若干擁有豐富全球經驗的管理人員，包括Alan Sandler博士擔任總裁兼腫瘤領域全球開發負責人；Ty Edmondson擔任首席法務官；Ann Beasley擔任首席合規官。
• 2020年9月，再鼎醫藥成功在香港聯合交易所主板進行二次上市，扣除包銷折扣、佣金及其它發售開支後所得款項總額約為68.3億港元 (8.81億美元)。
• 截至2020年12月7日，再鼎醫藥被納入恆生綜合中型股指數。

2020年全年財務業績

• 2020年全年的收入為4,900萬美元，其中包括則樂銷售收入3,210萬美元及愛普盾銷售收入1,640萬美元。而2019年全年收入為1,300萬美元，其中則樂和愛普盾的銷售收入分別為660萬美元和640萬美元。
• 2020年的研發支出為2.227億美元，而2019年則為1.422億美元。研發開支的增加主要由於授權合作協議的預付款和里程碑付款、進行中及新開展的後期臨床研究費用、增聘研發人員的工資及工資相關開支，以及內部開發項目擴展而產生的相關費用所致。
• 2020年的銷售及管理費用為1.113億美元，而2019年則為7,020萬美元。銷售及管理費用的增加主要由於新增商業化團隊的工資及工資相關開支以及再鼎醫藥持續在中國擴展其商業經營的相關成本所致。 
• 2020年全年，再鼎醫藥虧損淨額為2.689億美元（或普通股東應占每股虧損為3.46美元），而2019年全年的虧損淨額則為1.951億美元（或普通股東應占每股虧損為3.03美元）。
• 截至2020年12月31日，現金及現金等價物、短期投資及受限制現金共合計為11.875億美元，而截至2019年12月31日則為2.764億美元。

關於再鼎醫藥

再鼎醫藥（納斯達克代碼：ZLAB；香港聯交所代碼：9688）是一家處於商業化階段的創新型生物製藥公司，致力於為中國及全球的腫瘤、自身免疫性及感染性疾病患者提供創新藥物。我們致力於滿足快速增長的醫藥市場所帶來的巨大未滿足的醫療需求。為達到這一目標，公司經驗豐富的團隊已與全球領先的生物製藥公司建立了戰略合作，打造起由創新藥物組成的廣泛產品管線。再鼎醫藥已建立起具有強大藥物研發和轉化研究能力的內部團隊，並將打造擁有國際知識產權的候選藥物管線。我們的遠景是成為一家全面整合的創新生物製藥公司，研發、生產並銷售創新產品，為促進全世界人類的健康福祉而努力。

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source: 再鼎醫藥