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2021-01-04

組織倡設罕藥試用期 資助肌萎病患用新藥

  【晴報專訊】政府2年半前透過「特別用藥計劃」,引入治療罕見病「脊髓肌肉萎縮症」(SMA)新藥Nusinersen。但全港至少55名成人SMA患者中,至今僅患者周佩珊獲安排試藥,其他個案都因「科研數據和臨床實證不足」等而被拒試藥。有罕見病組織倡當局仿效外國實施「罕藥試用期」,助患者及早用藥。

 

  香港罕見疾病聯盟會長曾建平表示,自當局2年半前引入Nusinersen起,至今雖有逾10名小童獲試該藥,但於55名成人患者中,則只有周佩珊1人可獲試藥,其餘成人則因「科研數據和臨床實證不足」等而被拒試藥。

 

SMA患者顏招銘近10年活動能力不斷轉差,連敲打鍵盤也開始感到吃力。

 

  29歲SMA患者顏招銘,為電腦程式開發員及家中經濟支柱,過去10年活動能力不斷轉差,手指退化至敲打鍵盤也覺吃力,他冀可盡快用藥,減慢肌肉流失,續供養家人。

 

服新藥後 5成SMA患者有改善

 

  曾建平指,罕見病患者人數少,臨床研究規模難與常見藥物比較,促當局推「罕藥試用期」,由政府、藥廠、醫生及病人組織共同訂定臨床準則、試用期限及療效指標,試用期間患者毋須付藥費,之後若有療效,患者則獲資助續用藥,建議試用期至少12至14個月。港大醫學院藥理及藥劑學系助理教授李雪指,英國等地已推類同計劃,認為有利政府及科研機構掌握臨床數據。

 

  腦神經科專科醫生區頴芝表示,最近1年有刊登在國際性醫學期刊的研究指,SMA患者用Nusinersen後14個月,5成患者日常生活活動如床上轉身等均獲改善。

 

 

轉載自: 晴報

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#罕見病 #脊髓肌肉萎縮症 #藥物試用期
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