03/10/2026 00:03
環球動態｜單一藥物治多種罕見病，哈佛團隊推動新開發模式
哈佛醫學院教授兼麻省總醫院布里格姆醫生安娜·格雷卡領導的團隊，正透過「階梯治癒加速器」計劃推動罕見病藥物開發新模式。該計劃採用「節點生物學」策略，旨在通過單一藥物治療多種罕見疾病，提升藥企開發誘因。
格雷卡團隊專注尋找不同罕見疾病間的共同生物機制，這種被稱為「節點生物學」的方法，可讓單一藥物覆蓋更大患者群體。格雷卡指出，擴大藥物適用範圍能顯著提升商業可行性，是建立可持續罕見藥開發模式的關鍵。
研究團隊2019年已成功發現影響腎臟、眼睛和大腦疾病的共同機制，相關論文發表後引發業界關注。現時「階梯治癒加速器」正擴大研究規模，目標建立系統性藥物開發框架，吸引更多藥廠投資。
《經濟通通訊社3日專訊》