《新英格蘭醫學期刊》發表口服食慾素受體2促效劑Oveporexton（TAK-861）用於第一型猝睡症患者的2b期臨床試驗數據
–數據顯示主要與次要終點均達統計學顯著改善， 多數受試者清醒程度接近正常範圍，且所有研究症狀皆呈現具臨床意義的改善
–Oveporexton整體安全性良好且耐受性佳
–Oveporexton第三期臨床試驗結果預計於2025年公布
日本大阪與美國麻州劍橋市--(美國商業資訊)-- Takeda（東京證券交易所代碼：4502/紐約證券交易所代碼：TAK）今日宣布，《新英格蘭醫學期刊》已發表Oveporexton（TAK-861）用於治療第一型猝睡症（NT1）患者的2b期臨床試驗數據。Oveporexton是一種實驗性口服食慾素受體2（OX2R）選擇性促效劑，其設計旨在恢復食慾素訊號傳導，以解決導致NT1的食慾素缺乏問題。試驗結果顯示，與安慰劑組相比，在八週治療期間，所有測試劑量組別均呈現以下顯著改善：日間過度嗜睡（EDS）的客觀與主觀評估指標改善、猝倒事件發生率降低、疾病嚴重程度與生活品質具臨床意義的改善。
第一型猝睡症（NT1）是一種嚴重的慢性神經系統疾病，其成因是產生食慾素的神經元大量缺失，導致食慾素水平低下，進而日間過度嗜睡（EDS）、猝倒（突發性肌肉張力喪失）、認知功能障礙、夜間睡眠中斷、入睡或醒來時出現幻覺，以及睡眠麻痺等症狀。這些使人衰弱的症狀會顯著降低患者生活品質，並嚴重影響工作表現、學業成就和人際關係。目前的標準治療方式需使用多種藥物來控制不同症狀，但現有藥物均無法針對導致NT1的根本原因——食慾素缺乏——進行治療。
法國蒙彼利埃Gui de Chauliac醫院神經內科睡眠覺醒障礙中心主任、首席研究員Yves Dauvilliers醫學博士表示：「第一型猝睡症是一種全天候影響患者的疾病，使患者難以維持正常功能及健康、有生產力的生活。Oveporexton是首創的實驗性食慾素受體2促效劑，其設計旨在針對NT1的潛在病理生理機制。Takeda 2b期臨床試驗的支持數據顯示，該藥物能對NT1患者的全面症狀帶來具有臨床意義的改善。」
Takeda神經科學治療領域全球開發負責人Sarah Sheikh（M.D., M.Sc., B.M., B.Ch., MRCP）表示：「對於第一型猝睡症患者而言，上班、上學以及處理日常活動如開車、運動或與親友社交，都可能成為艱鉅的挑戰。我們的2b期試驗結果顯示，恢復食慾素訊號傳導有望幫助第一型猝睡症患者達到接近健康人士的正常清醒程度，同時對疾病的整體症狀產生正面影響。我們正積極進行後續研究，探討Oveporexton成為首創、具變革性NT1治療方案的潛力。」
TAK-861-2001針對NT1的2b期臨床試驗
這項TAK-861-2001 2b期臨床試驗在全球招募了112名18至70歲的成年NT1患者。受試者被隨機平均分配至四個劑量組別（每日兩次0.5/0.5毫克、2/2毫克、2/5毫克或每日一次7毫克）或安慰劑組，為期8週。該研究的主要和次要終點評估了Oveporexton相較於安慰劑，在清醒程度和日間嗜睡的主客觀測量指標、猝倒發生率以及安全性方面的影響。
2b期臨床試驗結果顯示：
- 主要評估指標顯示，在「維持清醒測試」(MWT)中，所有劑量組別的平均睡眠潛伏期均較安慰劑組顯著增加（所有比較的調整後p值≤0.001），此效果持續維持8週。MWT測得的平均睡眠潛伏期數值已達到與健康人士相當的正常範圍值。
- 關鍵次要評估指標顯示，所有劑量組別在「艾普沃斯嗜睡量表」(ESS)分數（評估日間過度嗜睡[EDS]的指標）及「每週猝倒發生率」(WCR)方面，均較安慰劑組呈現顯著降低，且此效果持續維持8週。
- 「猝睡症臨床試驗嚴重度量表」（NSS-CT）為一項自我評估量表，用於評估猝睡症症狀的嚴重程度、發生頻率及影響範圍，與用來評估生活品質的「36項簡明健康量表」（SF-36）皆作為探索性評估指標進行評估。NSS-CT 各領域得分顯示，在多數領域（如日間過度嗜睡、猝倒、入睡前幻覺及睡眠麻痺）均有顯著改善；同時，所有Oveporexton劑量組別相較於安慰劑組，在SF-36問卷評估的生活品質方面均呈現具臨床意義的改善。
- 治療期間最常見出現的不良反應（TEAEs）包括失眠（43%）、尿急感增加（30%）及頻尿（29%）。多數不良反應的嚴重程度為輕度至中度，且大多在治療開始後1-2天內出現並屬暫時性。試驗期間未通報任何肝毒性或視覺障礙案例。
- 在完成試驗的受試者中，絕大多數（95%）參與了長期延伸研究（LTE），其中許多患者已接受治療達一年或更長時間。
Takeda以多元資產組合領先食慾素科學領域。該組合中的主要研發項目Oveporexton，是目前唯一進入第三期臨床試驗的食慾素促效劑。Takeda預期將於2025年公布第三期臨床試驗的數據結果。
關於Takeda針對睡眠覺醒障礙的食慾素促效劑
Takeda正以多元資產組合開創食慾素科學領域，提供量身打造的治療方案。食慾素是調節睡眠覺醒週期的關鍵因子，同時參與呼吸與新陳代謝等其他重要生理功能。Oveporexton（TAK-861）是此資產組合中的主要實驗性藥物，已獲得美國食品藥物管理局（FDA）與中國國家藥品監督管理局藥品審評中心授予「突破性療法」認定，用於治療第一型猝睡症的日間過度嗜睡症狀。該公司同時正針對食慾素神經肽水平正常之患者群體及其他與食慾素生物學相關適應症，推進多項食慾素促效劑研發計劃。其中包括TAK-360——一種口服OX2R促效劑，目前正進行針對第二型猝睡症與特發性過度嗜睡症的研究，並已獲得FDA「快速審查」認定。
關於Takeda
Takeda專注於為人類創造更健康的生活，和為世界創造更光明的未來。我們致力於在核心治療及業務領域探索並實現能改變生命的療法，包括胃腸道疾病和炎症、罕見疾病、血漿衍生療法、腫瘤學、神經科學和疫苗。我們與合作夥伴並肩作戰，以改善病患體驗為目標，並憑藉有活力的、多樣化的產品管線，向多種治療方案的新尖端邁進。我們是一家以價值為導向、以研發為驅動的領先生物製藥公司，總部位於日本。一切為了病患、為了人民、為了地球而奉獻的精神引領著我們前進。我們的員工遍佈約80個國家和地區，在公司目標的引領下，紮根於公司兩個多世紀以來所建立的價值觀。如欲瞭解更多資訊，請造訪www.takeda.com.
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