Takeda宣布針對原發性免疫缺陷病（PID）開發的新藥TAK-881在二/三期臨床試驗中取得正面頂線結果

• 實驗性藥物TAK-881與已核准療法HYQVIA療效相當，同時顯示可降低原發性免疫缺陷病（PID）患者的輸注量並縮短給藥時間

日本大阪和麻薩諸塞州劍橋--(美國商業資訊)-- Takeda ( TSE:4502/NYSE:TAK )今天宣布，針對原發性免疫缺陷病（PID）開發的新藥TAK-881在二/三期臨床試驗中達到了其主要終點，證實了實驗性藥物TAK-881[含重組人透明質酸酶的20%皮下注射免疫球蛋白（SCIG 20%）] 與HYQVIA[含重組人透明質酸酶的10%靜脈注射免疫球蛋白（SCIG 10%）] 具有相當的藥代動力學（PK）表現。此外，次要終點顯示，兩者在安全性、有效性和耐受性上亦不相上下。這些研究結果表明，TAK-881僅需HYQVIA的一半體積便能為PID患者提供所需的免疫球蛋白（IG）劑量，從而縮短輸注時間，並維持每月僅需一次的彈性給藥時程（PID患者每三到四周一次）。

TAK-881-3001臨床試驗評估了TAK-881在先前接受過IG治療的成人和2歲及以上兒童PID患者中的藥代動力學表現、療效、安全性、耐受性和免疫原性，並將其與接受HYQVIA療法的16歲及以上患者進行了比較。初步頂線數據顯示TAK-881：

• 藥代動力學特徵相當：該研究達到了主要終點，證實TAK-881與HYQVIA的免疫球蛋白G（IgG）暴露量相當，達到了99.67%（90% CI: 95.10%至104.46%）的穩定狀態下單次給藥間隔的濃度-時間曲線下面積（AUC_0-tau,ss）幾何平均比值。
• 提供免疫保護：TAK-881的感染率和免疫保護作用與HYQVIA相當，且在整個研究期間均維持了保護性IgG水平。
• 安全性相當：TAK-881的安全性和耐受性特徵與HYQVIA相當，未觀察到新的安全性訊號。TAK-881的安全性特徵將在正在進行的TAK-881-3002擴展研究中繼續評估。

「二/三期臨床試驗結果表明，TAK-881的藥代動力學特徵與HYQVIA這一已核准的PID免疫球蛋白療法相當，同時還具有註射部位更少、治療方案更靈活、輸注時間更短等潛在優勢，」Takeda資深副總裁兼血漿衍生療法業務部研發負責人Kristina Allikmets博士表示，「TAK-881-3001體現了我們更廣泛的研發承諾，即推動新一代IG療法的進展，並更快地為患者提供具實質意義的新治療選擇，同時擴大患者的選擇範圍，並恪守嚴格的療效與安全標準。」

對許多PID患者而言，IG替代療法是維持免疫保護、抵抗感染的唯一治療選擇。儘管現有的IG療法有效，但許多患者仍面臨治療負擔，包括頻繁或高劑量輸注。

「需要終身接受IG治療的PID患者承受著沉重的治療負擔。改善給藥時程能夠顯著提升治療體驗，從而減輕患者的負擔。」TAK-881-3001研究的主要研究者、過敏症/免疫學家Richard L. Wasserman博士表示，「TAK-881-3001的初步結果令人鼓舞。這些結果表明，高濃度、經透明質酸酶輔助的皮下注射IG能夠提供免疫保護，並帶來更易於管理的輸注體驗，進而改善PID患者的日常生活。」

TAK-881-3001的分析工作仍在進行中，Takeda預計將於即將舉行的醫學論壇上分享更多結果。Takeda計劃於2026會計年向美國、歐盟和日本的監理機構遞交TAK-881的上市申請。

關於TAK-881-3001和TAK-881-3002

TAK-881-3001是一項關鍵的二/三期臨床試驗，旨在評估TAK-881在先前接受過免疫球蛋白（IG）治療的原發性免疫缺陷病（PID）成人和2歲及以上兒童患者中的藥代動力學表現、療效、安全性、耐受性和免疫原性。在開放標籤、隨機交叉研究階段，16歲及以上的受試者被隨機分組，接受TAK-881治療後接續使用HYQVIA，或先使用HYQVIA後再使用TAK-881，且IG劑量與給藥間隔均相同，治療期最長為51週。年齡介於2歲至未滿16歲的受試者，在開放標籤單臂研究部分中僅接受TAK-881治療，為期最長27週。如需瞭解有關TAK-881-3001臨床試驗的更多資訊，請造訪：ClinicalTrials.gov，研究編號為NCT05755035。

TAK-881-3002是一項三期研究，旨在評估TAK-881在PID患者中的長期安全性和耐受性，是TAK-881-3001的擴展研究。如需瞭解有關TAK-881-3002臨床試驗的更多資訊，請造訪：ClinicalTrials.gov，研究編號為NCT06076642。

關於TAK-881

TAK-881[含重組人透明質酸酶的20%皮下注射免疫球蛋白（SCIG 20%）] 是一種實驗性液態藥物，由一瓶20%免疫球蛋白（IG）和一瓶Halozyme重組人透明質酸酶（rHuPH20）組成。免疫球蛋白萃取自人血漿，用於維持人體免疫系統。TAK-881透過皮下輸注進入皮下脂肪組織，其中透明質酸酶可促進免疫球蛋白在皮下組織的擴散和吸收，從而允許在特定輸注部位輸注更大體積的免疫球蛋白。作為一種添加了透明質酸酶的SCIG 20%，TAK-881的研發目標旨在為原發性免疫缺陷病（PID）患者提供有效免疫保護的同時，減少輸注量並縮短給藥時間。

關於原發性免疫缺陷病（PID）

原發性免疫缺陷病（PID）是一組包含超過550種罕見且慢性疾病的病症，其特徵在於人體免疫系統的部分功能缺失，或無法正常運作。¹這些疾病由基因突變引起，通常為遺傳性。²PID的症狀各異，可能包括頻繁和/或持續性的感染以及異常的自身免疫反應，即使諮詢多位專科醫師，往往仍會導致長期誤診。³在美國約每1,200人中就有1人受此困擾。⁴

關於HYQVIA®

HYQVIA® [10%（人體）免疫球蛋白結合重組人透明質酸酶輸注液]是一種液體藥物，含有10%的免疫球蛋白（IG）以及Halozyme重組人透明質酸酶（rHuPH20）。HYQVIA已獲得歐洲藥品管理局（EMA）核准，可作為因患有原發性免疫缺陷病（PID）而抗體保護受損的的成人、兒童和青少年（0-18歲）的替代療法，也可用於治療繼發性免疫缺陷病（SID）患者，這些病患患有嚴重或復發感染、抗菌治療無效，或經證實特異性抗體失效（PSAF）或血清IgG濃度<4 g/L。此外，該註射液還被EMA核准，可作為患慢性發炎性脫髓鞘性多發性神經病變（CIDP）成人、兒童和青少年（0-18歲）在靜脈免疫球蛋白治療（IVIG）穩定後的維持治療藥物。

HYQVIA在美國 獲准用於治療患PID的成人和2歲及以上兒童，並可作為成人CIDP病患的維持治療藥物。

HYQVIA透過皮下輸注進入皮下脂肪組織，其中含有從人類血漿中收集的IG。IG是一種抗體，可維持人體免疫系統的正常功能。HYQVIA的透明質酸酶部分促進IG在皮膚和肌肉之間的皮下空間的分散和吸收。HYQVIA最長間隔為每月注射一次（CIDP患者每兩周、三周或四周一次；PID患者每三周或四周一次）。

HyQvia®（人類正常免疫球蛋白）100 mg/ml皮下輸注液

重要安全資訊（歐盟）

請在開立處方前查閱HyQvia（人類正常免疫球蛋白 (SCIg)）產品特性概要（SmPC），尤其註意劑量和治療監測方面的內容。

使用指引：治療應在具有免疫缺陷/慢性發炎性脫髓鞘性多發性神經病變（CIDP）治療經驗的醫師指導下開始和監測。本品應透過皮下（SC）途徑給藥。劑量和給藥方案取決於適應症。根據藥代動力學（PK）和臨床反應，可能需要對每位患者進行個別劑量調整。體重過輕或過重的患者可能需要調整基於體重的劑量。

禁忌症：禁止靜脈或肌肉注射。對活性物質或任何輔料過敏者禁用。對人類免疫球蛋白過敏者禁用，尤其是在極少數IgA缺乏症患者體內存在抗IgA抗體的情況下。對透明質酸酶或rHuPH20有全身性過敏反應者禁用。

特殊人群用藥：兒童：兒童和青少年（0至18歲）的替代療法和免疫調節療法的給藥方案與成人相同。產品特性概要（SmPC）中所列的警告和注意事項同樣適用於成人和兒童。妊娠期：本藥品在人類妊娠期使用的安全性尚未在對照臨床研究中得到證實，因此孕婦和哺乳期婦女應謹慎使用。免疫球蛋白的臨床經驗表明，預計不會對懷孕過程、胎兒和新生兒產生有害影響。生育能力：目前尚無臨床安全性資料。免疫球蛋白的臨床經驗表明，預計不會對生育能力產生有害影響。

特別警告和使用注意事項：可追溯性：為了提高生物藥品的可追溯性，應清楚記錄所用藥品的名稱和批號。使用注意事項：如果HyQvia意外注入血管，患者可能會出現休克；首次接受人正常免疫球蛋白治療的患者，或在極少數情況下，更換人正常免疫球蛋白產品或距上次輸注間隔時間較長時，某些不良反應的發生率可能更高；緩慢輸注產品並確保對患者進行密切監測，通常可以避免潛在的併發症。所有其他患者在給藥後應至少觀察20分鐘。居家治療時，應有另一位負責人提供支援。接受居家自我治療的患者和/或其監護人也應接受培訓，以便識別超敏反應的早期跡象。如果出現不良反應，必須降低給藥速度或停止輸注。臨床研究中未觀察到皮膚的慢性改變。應提醒患者，若發生任何慢性發炎、結節或輸注部位的發炎，且持續超過數日，應立即告知醫護人員。對10%免疫球蛋白過敏： 對於存在抗IgA抗體且皮下注射免疫球蛋白（SCIg）產品仍是唯一治療選擇的患者，應在嚴密的醫療監護下使用HyQvia進行治療。在極少數情況下，人正常免疫球蛋白可能會引起血壓下降及過敏性反應，即使是先前曾耐受人正常免疫球蛋白治療的患者亦然。請參閱產品說明書以獲取更多資訊。對rHuPH20過敏：若rHuPH20給藥後出現疑似過敏或過敏樣反應，應立即停止輸注，必要時應給予標準醫療救治。rHuPH20的免疫原性：臨床研究報告顯示，接受HyQvia治療的患者體內產生了針對rHuPH20成分的非中和抗體和中和抗體。動脈和靜脈血栓栓塞事件與免疫球蛋白的使用有關。患者在使用免疫球蛋白前應充分補液。對於本身已存在血栓栓塞事件風險因素的患者，應謹慎用藥。應監測血栓形成的徵兆和症狀，並評估高黏滯血症風險患者的血液黏度。即使沒有已知的風險因素，也可能發生血栓形成。應告知患者血栓栓塞事件的首發症狀，並建議患者在症狀出現後立即聯繫醫師。溶血性貧血：免疫球蛋白產品含有針對特定血型（例如A、B、D）的抗體，這些抗體可能具有溶血作用。應監測免疫球蛋白產品的接受者是否有溶血的臨床徵兆和症狀。無菌性腦膜炎症候群（AMS）：有報告稱，此症與靜脈注射免疫球蛋白（IVIg）及皮下注射免疫球蛋白（SCIg）治療有關；症狀通常在免疫球蛋白治療後數小時至2天內出現。應向患者說明初期症狀。停止免疫球蛋白治療後，無菌性腦膜炎症候群（AMS）可能在數天內緩解，且無後遺症。在接受高劑量（2 g/kg）IVIg治療時，可能較常發生AMS。上市後資料顯示，未觀察到AMS與高劑量之間有明顯相關性。女性的AMS發生率較高。對血清學檢測的干擾：輸注免疫球蛋白後，患者血液中各種被動轉移抗體的短暫升高可能導致血清學檢測出現偽陽性結果。輸注免疫球蛋白產品可能導致依賴β-D-葡聚醣檢測的真菌感染診斷試驗出現假陽性結果。傳染性病原體：預防因使用人血或血漿製劑而引起的感染的標準措施包括：選擇捐血者、對個別捐血和血漿池進行特定感染標記篩檢，以及加入有效的病毒滅活/去除生產步驟。儘管如此，在使用人血或血漿製劑時，仍無法完全排除傳播傳染性病原體的可能性。這同樣適用於未知或新出現的病毒和其他病原體。所採取的措施對有包膜病毒和無包膜病毒均有效。

藥物相互作用：免疫球蛋白的給藥可能會在至少6週至多3個月的期間內，降低減毒活疫苗的效力。使用本品後，應間隔 3 個月才能接種減毒活疫苗。對於麻疹，這種效力降低可能持續長達1年。因此，接種麻疹疫苗的患者應檢查其抗體狀態。

不良反應：最常被報告的不良反應為局部反應。最常被報告的全身性不良反應為頭痛、疲倦、噁心和發燒。大多數不良反應為輕度至中度。使用人正常免疫球蛋白時曾觀察到短暫性無菌性腦膜炎、短暫性溶血反應、血清肌酸酐濃度升高和/或急性腎衰竭。每次輸注不良反應發生頻率：非常常見（≥ 1/10）：局部反應（總計，詳見產品特性概要中的局部反應列表）；常見（≥ 1/100至< 1/10）：頭痛、噁心、腹痛、下腹痛、上腹痛和腹部壓痛、紅斑、虛弱、疲倦、嗜睡和全身不適；不常見（≥ 1/1 000至< 1/100）：頭暈、偏頭痛、顫抖、感覺異常、竇性心動過速及心動過速、血壓升高及高血壓、腹瀉、嘔吐、腹脹、搔癢、皮疹、紅斑性皮疹、斑疹、斑丘疹及丘疹、蕁麻疹、肌肉疼痛、關節痛、 四肢不適及肢體疼痛、背痛、關節僵硬、肌肉骨骼性胸痛、寒顫、水腫、周邊水腫及全身性腫脹、局部水腫、周邊腫脹及皮膚水腫、重力性水腫、生殖器水腫、陰囊腫脹及外陰陰道腫脹、灼熱感；罕見（≥ 1/10000至< 1/1000）：腦血管意外及缺血性中風、低血壓、呼吸困難、腹股溝疼痛、含鐵血黃素尿、多汗症、直接抗球蛋白試驗陽性及抗球蛋白試驗陽性。

如需查閱歐盟產品特性概要（SmPC），請造訪： https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/hyqvia-epar-product-information_en.pdf

如需查閱美國完整處方資訊，請造訪： https://www.shirecontent.com/PI/PDFs/HYQVIA_USA_ENG.pdf

關於Takeda

Takeda專注於為人類創造更健康的生活，和為世界創造更光明的未來。我們致力於在核心治療及業務領域探索並實現能改變生命的療法，包括胃腸道疾病和炎症、罕見疾病、血漿衍生療法、腫瘤學、神經科學和疫苗。我們與合作夥伴並肩作戰，以改善病患體驗為目標，並憑藉有活力的、多樣化的產品管線，向多種治療方案的新尖端邁進。我們是一家以價值為導向、以研發為驅動的領先生物製藥公司，總部位於日本。一切為了病患、為了人民、為了地球而奉獻的精神引領著我們前進。我們的員工遍佈約80個國家和地區，在公司目標的引領下，紮根於公司兩個多世紀以來所建立的價值觀。如欲瞭解更多資訊，請造訪 www.takeda.com.

重要聲明

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醫療資訊

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1免疫缺陷基金會。《與原發性免疫缺陷共存》。訪問日期：2026年4月。網址：https://primaryimmune.org/living-primary-immunodeficiency.
2美國疾病管制與預防中心。《關於原發性免疫缺陷（PI）》。訪問日期：2026年4月。網址：https://www.cdc.gov/primary-immunodeficiency/about/index.html.
3免疫缺陷基金會。《瞭解原發性免疫缺陷》。訪問日期：2026年4月。網址：https://primaryimmune.org/understanding-primary-immunodeficiency.
4 Kobrynski L, Powell RW, Bowen S. J Clin Immunol。2014;34(8):954-961

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