美股動向｜uniQure急挫逾四成，亨廷頓氏症基因療法48個月數據未達顯著性

　　生物科技公司uniQure(US.QURE)股價急跌逾40%，主因公司公布亨廷頓氏症基因療法AMT-130的早期至中期臨床試驗48個月追蹤數據，引發市場對療效持久性的疑慮。

 

　　在12名接受高劑量治療並完成48個月追蹤的患者中，主要評估指標「綜合亨廷頓氏症評定量表」(cUHDRS)顯示疾病進展減緩44%，但統計學顯著性未達標(p=0.144)。次要指標「總體功能能力量表」(TFC)則顯示疾病進展減緩61%，名義p值為0.008。公司強調兩項指標均呈現持續減緩趨勢及劑量反應關係。

 

　　數據顯示，高劑量組在36個月時cUHDRS顯示的療效達75%，但至48個月時降至44%，引發投資者對療效持久性的擔憂。有分析報告指出，cUHDRS結果的44%減緩率僅屬估算值，未能提供足夠統計證據排除偶然因素影響。

 

　　cUHDRS主要綜合評估患者症狀與功能狀態，TFC則專注追蹤患者日常活動管理能力。兩項指標均為亨廷頓氏症臨床研究常用評估工具。

 

　　uniQure表示仍看好AMT-130的監管審批前景，強調持續觀察到治療效果的延緩趨勢。市場關注該療法能否在後續研究中鞏固統計學顯著性，以滿足監管要求。

《經濟通通訊社30日專訊》