美國FDA向sonrotoclax頒發用於治療復發或難治性套細胞淋巴瘤的優先審評資格

一經獲准，sonrotoclax將成為美國第一個用於復發/難治性(R/R)套細胞淋巴瘤(MCL)的BCL2抑制劑，填補這一侵襲性癌症領域的高度未滿足醫療需求
sonrotoclax此前因在R/R MCL中展現出具有臨床意義的快速療效，已獲得突破性療法認定
BeOne Medicines將在2025年美國血液學會(ASH)年會上首次公布支援新藥申請(NDA)和優先審評資格的相關資料

加州聖卡洛斯--(美國商業資訊)--全球性腫瘤公司BeOne Medicines Ltd. (Nasdaq: ONC; HKEX: 06160; SSE: 688235)今日宣布，美國食品藥物管理局(FDA)已受理其下一代BCL2抑制劑sonrotoclax的新藥申請(NDA)，並頒發優先審評資格。該藥物擬用於治療接受過布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑治療後的復發或難治性(R/R)套細胞淋巴瘤(MCL)成年病患。

BeOne全球研發負責人Lai Wang博士表示：「sonrotoclax的進展速度驚人，從突破性療法認定到優先審評，整個過程都非常迅速。這一速度既反映了研究資料的可靠性，也彰顯了R/R MCL病患的迫切醫療需求。sonrotoclax具有快速、深度且持久的療效，同時安全性可控，正逐漸成為同類最佳的BCL2抑制劑候選藥物，與我們另外兩款變革性血液腫瘤資產——BTK抑制劑BRUKINSA和試驗中BTK降解劑BGB-16673相輔相成。」

該NDA以一項全球性、多中心、單臂、開放標籤的第1/2期研究BGB-11417-201 (NCT05471843)的資料為基礎。該研究納入了125名既往接受過BTK抑制劑治療的R/R MCL成年病患。經獨立審查委員會(IRC)評估，sonrotoclax達到了總緩解率(ORR)這一主要終點，顯示在這一經過深度預先治療的病患群體中能帶來具有臨床意義的療效。研究同時在多項次要療效終點方面顯示出令人鼓舞的結果，包括完全緩解率(CR)、緩解持續時間(DOR)和無進展存活期(PFS)。該療法耐受性良好，風險可控。

BeOne將在12月6日至9日於佛羅里達州奧蘭多舉行的第67屆美國血液學會(ASH)年會上首次公布該研究的完整結果（口頭報告編號：663；美國東部時間12月7日下午5:00-5:15）。

為加快全球審評進程和潛在可及性，BeOne將參與FDA針對sonrotoclax的「Orbis專案」，該專案為國際合作夥伴之間同步遞交和審評腫瘤產品提供了架構。BeOne還計畫向包括歐洲藥品管理局在內的其他全球主管機關遞交第1/2期臨床試驗資料，以期獲得sonrotoclax用於治療R/R MCL的潛在核准。

此外，sonrotoclax用於治療R/R MCL和R/R慢性淋巴性白血病/小淋巴細胞淋巴瘤(CLL/SLL)的新藥申請已被中國國家藥品監督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)受理並納入審查，可望獲得優先審評資格。

關於套細胞淋巴瘤

套細胞淋巴瘤(MCL)是一種罕見的侵襲性非霍奇金淋巴瘤(NHL)亞型¹，起源于淋巴結套區的B細胞。在全球，MCL約占所有NHL病例的5%²，受影響人群估計約2.8萬人³。MCL通常在晚期被確診⁴，且幾乎所有MCL病患最終都會發展為難治性或復發性(R/R)疾病。⁵MCL的五年生存率約為50%，這彰顯了對新治療方案的迫切需求。⁶

關於Sonrotoclax (BGB-11417)

sonrotoclax是一款下一代且具有潛在同類最佳潛力的試驗中B細胞淋巴瘤2 (BCL2)抑制劑，具有獨特的藥物動力學和藥效學特徵。早期藥物開發過程中的實驗室研究顯示，sonrotoclax是一種強效的特異性BCL2抑制劑，半衰期短且無藥物蓄積。sonrotoclax在多種B細胞惡性腫瘤中展現出良好的臨床活性，目前正以單藥治療和聯合治療（包括與BRUKINSA聯合）的形式進行研發。值得注意的是，在早期臨床試驗中，sonrotoclax聯合BRUKINSA在初治CLL病患中實現了快速且前所未見的不可檢測微小殘留病(uMRD)率。截至目前，sonrotoclax的全球廣泛研發計畫已招募超過2200名病患。

美國食品藥物管理局(FDA)已向sonrotoclax頒發用於治療復發或難治性(R/R)套細胞淋巴瘤(MCL)成人病患的突破性療法認定(BTD)。此外，FDA已向sonrotoclax頒發針對MCL和華氏巨球蛋白血症的快速通道資格，以及針對MCL、WM、多發性骨髓瘤、急性髓系白血病和骨髓增生異常症候群成年病患治療的孤兒藥資格。

關於BeOne

BeOne Medicines是一家總部位於瑞士的全球性腫瘤公司，致力於發現和開發對全球癌症病患而言更易於取得的創新療法。透過內部能力與合作，BeOne正加快開發其多樣化的新型治療研發產品線，產品組合涵蓋血液腫瘤和實質腫瘤領域。公司在六大洲擁有不斷壯大的全球團隊，員工近12,000人，致力於從根本上改善更多有需求病患的藥物可及性。

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前瞻性陳述

本新聞稿包含《1995年私人證券訴訟改革法案》和其他聯邦證券法所定義的前瞻性陳述，包括關於sonrotoclax的潛在益處、BeOne對sonrotoclax臨床開發、監管里程碑、申報及獲准的預期、BeOne在即將召開的醫學會議上公布完整資料的計畫；以及「關於BeOne」標題下所述BeOne的計畫、承諾、抱負和目標的陳述。由於各類重大因素影響，實際結果可能與前瞻性陳述中所述的結果大相逕庭，包括BeOne證明其候選藥物療效和安全性的能力；其候選藥物的臨床結果可能不支援進一步開發或上市核准；主管機關的行動可能影響臨床試驗及上市核准的開始、時機和進展；BeOne的上市藥物和獲准的候選藥物獲得商業成功的能力；BeOne為其藥物和技術取得和維護智慧財產權保護的能力；BeOne依賴第三方進行藥物開發、製造、商業化和提供其他服務；BeOne在獲得監管核准和實現藥品商業化方面的經驗有限；BeOne獲得額外營運資金和完成候選藥物開發以及實現並維持盈利的能力；以及BeOne在最近的Form 10-Q季度報告中標題為「風險因素」的部分進一步討論的風險，與BeOne隨後向美國證券交易委員會遞交的文件中討論的潛在風險、不確定性和其他重要因素。本新聞稿中的所有資訊反映的是新聞稿發表當日的情況，除非法律要求，否則BeOne無義務更新此類資訊。

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1 Jain, P.和Wang, M. L.（2022年）。套細胞淋巴瘤：2022年診斷、風險分層與臨床管理最新進展(Mantle cell lymphoma: 2022 update on diagnosis, risk stratification, and clinical management)。《美國血液學雜誌》，97(5), 638–656。https://doi.org/10.1002/ajh.26523

2 Ferlay, J.等。（2024年）。Global Cancer Observatory：非霍奇金氏淋巴瘤(Non-Hodgkin Lymphoma)。國際癌症研究機構。https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/34-non-hodgkin-lymphoma-fact-sheet.pdf

3 社群癌症中心協會。復發/難治性套細胞淋巴瘤(Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma)。https://www.accc-cancer.org/home/learn/cancer-types/hematologic-malignancies/mcl

4 Cencini, E.等。（2024年）。套細胞淋巴瘤病患的生存結局：一項為期15年的回顧性真實世界研究(Survival outcomes of patients with mantle cell lymphoma: A retrospective, 15-year, real-life study)。《血液學報告》，16(1), 50–62。https://doi.org/10.3390/hematolrep16010006

5 Burkart, M.和Karmali R.（2022年）。復發/難治性套細胞淋巴瘤：超越BTK抑制劑(Relapsed/refractory mantle cell lymphoma: Beyond BTK inhibitors)。《個人化醫學雜誌》，12(3), 376。https://doi.org/10.3390/jpm12030376

6 克利夫蘭診所。（2023年）。套細胞淋巴瘤(Mantle cell lymphoma)。https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/24030-mantle-cell-lymphoma

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