Ferrer提前兩個月完成PROSPER研究（一項針對進行性核上性麻痹(PSP)的第二期臨床試驗）220名病患的招募

• 這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照第二期臨床試驗，旨在評估FNP-223（口服製劑）在延緩進行性核上性麻痹(PSP)疾病惡化方面的療效、安全性和藥物動力學特徵
• 該研究正在歐盟、英國和美國的44個研究中心展開
• 該研究強化了Ferrer為罕見神經系統疾病病患研發突破性治療解決方案的承諾

西班牙巴塞隆納--(美國商業資訊)--西班牙國際製藥公司Ferrer宣布，已完成PROSPER研究的病患招募工作。PROSPER研究是一項第二期臨床試驗，旨在評估FNP-223的療效、安全性和藥物動力學特徵。FNP-223是一種口服、強效且選擇性的OGA酶抑制劑，由Ferrer從Asceneuron授權引進，旨在延緩進行性核上性麻痹(PSP)的疾病惡化¹。

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PSP是一種罕見、進展迅速且最終致命的神經退化性疾病²。截至目前，尚無獲准用於PSP的疾病修正療法。

PROSPER研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗³，僅用14個月便成功招募到計畫的220名PSP病患，於10月6日達成這一里程碑， 較原計劃提前兩個月。共有來自歐盟、英國和美國的44個研究中心參與了該研究。研究設計包括6周的篩選期，隨後是52周的FNP-223或安慰劑治療期，治療結束後還有4周的隨訪期³。

該研究重點納入早期進行性核上性麻痹-理查森症候群(PSP-RS)病患——這是疾病的關鍵階段，在此階段進行早期介入，對延緩疾病惡化可能產生最大影響。由於進展迅速且診斷複雜，在該階段辨識疾病存在重大挑戰，這也使得提前完成招募里程碑更具意義。

慕尼黑路德維希-馬克西米利安大學的Günter Höglinger醫學博士教授是PROSPER研究的主要研究者兼協調員，他表示：「我衷心感謝病患、他們的照護者以及各學術研究中心的敬業團隊，正是他們的堅定投入讓我們能如此迅速地達成這一重要里程碑。我們正共同朝著解答一個關鍵科學問題——OGA抑制在PSP中的作用——取得重大進展。我們的共同努力讓我們離研發出真正改善病患生活的解決方案更近一步。」

CurePSP執行長Kristophe Diaz指出：「完成PSP臨床試驗的全部病患招募絕非易事，Ferrer在PROSPER研究中取得的成功既是科學里程碑，也是人文里程碑。這一進展的背後，是選擇將希望轉化為行動的病患和家屬，他們的參與推動整個生態系統加快向有效的PSP療法邁進。對於我們的社群來說，每一步這樣的進展，都讓我們更接近持久的改變。」

Ferrer科學長Oscar Pérez表示：「提前完成招募，代表Ferrer加快PSP等複雜罕見疾病臨床研究計畫的承諾邁出了關鍵一步。秉承以商業力量爭取社會正義的宗旨，我們希望能提供一種潛在解決方案，改變受該疾病影響的病患及其周圍人的生活。我們衷心感謝病患、家屬、照護者、研究者和病患組織的信任與支援，沒有他們，這一里程碑便無法實現。」

Ferrer在設計PROSPER研究時，還納入了病患、照護者和醫療專業人員的意見，旨在讓臨床研究更貼合參與者的實際需求、改善其參與體驗，並確保臨床研究更具影響力。

Ferrer對研究的承諾

Ferrer是一家總部位於巴塞隆納的國際公司，堅定致力於在醫療需求高度未滿足的領域（如罕見神經系統疾病、肺血管和間質性肺病）研發創新療法。公司專注於複雜的全球性臨床開發計畫，推動處於不同研究階段的專案取得進展。

透過像PROSPER這樣的研究，Ferrer進一步踐行其使命，即透過為目前缺乏獲准或可用治療方案的嚴重、低發病率疾病研發突破性解決方案，創造積極的社會影響。

關於PSP

進行性核上性麻痹(PSP)是一種罕見的神經退化性疾病，主要影響60歲以上人群，疾病惡化迅速，可導致嚴重身心障礙。

PSP是一種原發性tau蛋白病，因tau蛋白在控制運動和認知的腦區（尤其是皮質下區域和腦幹）異常聚集所致^4,5。這種聚集會損傷神經細胞並破壞腦功能，引發一系列症狀，如平衡障礙、言語或吞咽困難、眼球運動異常，以及認知或情緒障礙⁶。

儘管PSP較為罕見（每10萬人中約5.8至6.5人患病⁷），但其影響深遠：病患通常在患病數年內喪失獨立生活能力⁷，確診後的平均預期壽命為6至9年。遺傳性病例並不常見⁸，但目前已發現超過10個相關基因，其中MAPT基因突變是主要風險因素⁹。環境因素（如接觸毒素或病原體）的潛在作用也在研究中⁷。

關於Ferrer

在Ferrer，我們以商業力量爭取社會正義。我們長期堅持獨特的經營之道，我們不追求股東報酬率的最大化，而是將大部分利潤再投資於回饋社會的活動中，即回歸本源。我們超越法規遵循，以永續發展、道德和誠信的最高標準為指導。正因如此，我們成為全球評等最高的B型企業(B Corp)製藥公司。

Ferrer于1959年在巴塞隆納成立，在100多個國家提供治療危及生命疾病的變革性解決方案。根據我們的宗旨，我們日益關注肺血管疾病、間質性肺疾病和罕見神經系統疾病。我們1800多人的團隊秉持明確的信念：業務本身並非目的，而是改變生活的方式。

我們是Ferrer，Ferrer為善而行。
www.ferrer.com

參考文獻：

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2. Höglinger GU等。《運動障礙》。2017;32(6):853–864；2. Agarwal S和Gilbert R。進行性核上性麻痹(Progressive Supranuclear Palsy)。[更新於2023年3月27日]。收錄於：StatPearls [網路版]。佛羅里達州特雷熱島：StatPearls Publishing；2025年1月。網址：www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/（造訪於2025年8月）；3. Boxer LB等。《刺胳針·神經病學》。2017;16(7):552–563
3. ClinicalTrials.gov：一項評估FNP-223（口服製劑）延緩進行性核上性麻痹(PSP)疾病惡化的療效、安全性和藥物動力學特徵的隨機、雙盲、安慰劑對照2期研究(PROSPER) (A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2 Study to Assess the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of FNP-223 (Oral Formulation) to Slow the Disease Progression of Progressive Supranuclear Palsy (PSP) (PROSPER))。ClinicalTrials.gov [網路版]。網址：https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531。造訪於2025年10月1日
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7. Agarwal S、Gilbert R。進行性核上性麻痹(Progressive Supranuclear Palsy)。StatPearls。佛羅里達州特雷熱島：StatPearls Publishing
8. Ichikawa-Escamilla E、Velasco-Martínez RA、Adalid-Peralta L。進行性核上性麻痹症候群概述(Progressive Supranuclear Palsy syndrome: an overview)。《國際腦研究組織神經科學報告》。2024;16:598-608。doi: 10.1016/j.ibneur.2024.04.008。
9. Donker Kaat L、Boon AJ, Azmani A、Kamphorst W、Breteler MM、Anar B等。進行性核上性麻痹中帕金森症候群的家族聚集性(Familial aggregation of parkinsonism in progressive supranuclear palsy)。《神經病學》。2009;73(2):98-105。doi: 10.1212/WNL.0b013e3181a92bcc。

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