• 研究結果為開發有可能更安全的腺相關病毒(AAV)基因療法指明了路徑，並為提高AAV的可製造性以提高產量提供更多途徑
• 這一發現透過同行評審科研論文發表於頂級科研刊物《Human Gene Therapy》(《人類基因療法》)
美國俄亥俄州哥倫布市--(美國商業資訊)--一流基因藥物製造商 Forge Biologics (Forge)今日宣布，「腺病毒L4區22K和33K蛋白在腺相關病毒(AAV)生成中的全新作用」一文已在同行評審出版物《Human Gene Therapy》(《人類基因療法》)這一科研期刊上發布。此文由Forge公司技術長David Dismuke博士、分子發育資深總監Linas Padegimas博士及分子發育學二級研究員Angela Adsero博士領銜的分子發育學科學家團隊撰寫。
AAV的產生需要特定的腺病毒基因。然而，一種新的未被發現的基因尤其被忽視了，因為它的DNA序列與一個基因調控區域共享，而這個基因調控區域決定了一個基因何時或產生多少蛋白質。透過使用分子技術解耦該序列的雙重用途性質，Forge科學團隊證明了L4區域22K蛋白是AAV載體生產的額外要求，而這在以前卻被忽視。該研究還表明L4區33K蛋白對增加AAV的產生很重要。
Forge技術長David Dismuke博士表示:「Forge致力透過科學創新來改善基因療法。這些重要的AAV生成要求的發現為更有針對性和更高效的生成策略提供了潛力，同時也加強了我們的智慧財產權組合。我為Forge團隊的辛勤工作感到非常自豪，他們幫助我們了解了AAV產生的基本要素，從而使我們能夠繼續推進基因治療這一領域。」
此文的主要作者是Angela Adsero 博士。作出的貢獻作者包括以下Forge公司分子發育學科學家：理學碩士 Brendan Chestnut、Sara Shahnejat-Bushehri博士、Lalita Sasnoor博士、Travis McMurphy博士、Michael Swenor、Ryan Pasquino、Arun Pradhan博士、Victor Hernandez博士、Linas Padegimas博士和David Dismuke博士。您可以存取完整的科研文章，後續將透過這裡開放存取： 點按這裡https://www.liebertpub.com/doi/10.1089/hum.2023.146。
Forge公司科學與製造顧問委員會成員Robert Kotin博士是AAV和基因療法製劑的主要倡導者，他表示：「這一有趣的發現可能會對基因療法製劑帶來重大影響，並轉化為可改善並可能拯救全球數百萬患有遺傳疾病患者的基因藥物。正如這些科研成果所證明的那樣，Forge團隊在開發基因藥物和載體制備方面具有深厚根基。」
關於 Forge Biologics
Forge Biologics 是一家混合型基因治療合約製造及臨床階段療法研發企業，專注實現改變人生的基因治療。Forge成立於2020年，總部位於俄亥俄州哥倫布市的細胞與基因治療中心。其20萬平方英尺的工廠Hearth專門用於AAV生產，擁有20套訂製設計的cGMP套件。其產品包括可擴展的端到端製造服務，涵蓋流程和分析開發、cGMP病毒載體製造、最終填充、質粒DNA製造及監管顧問支援，旨在加速基因治療專案從臨床前到臨床和商業階段的製造。Forge的目標是加快為遺傳病患者提供變革性藥物的步伐。欲了解更多資訊，請造訪：www.forgebiologics.com。
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