−該核准的依據是1/2期試驗的結果，該結果顯示，緩解有臨床意義，中位緩解持續時間(DoR)約1.5年
−下一代定序(NGS)伴隨診斷檢測同時獲得核准，用以支持識別伴EGFR外顯子20插入突變的患者
日本大阪和麻塞諸塞州劍橋--(美國商業資訊)--武田藥品工業株式會社(Takeda Pharmaceutical Company Limited, TSE:4502/NYSE:TAK)（簡稱「武田」）今天宣布，美國食品藥物管理局(FDA)已核准EXKIVITY (mobocertinib)用於治療含鉑化療期間或之後疾病惡化的伴表皮生長因子受體(EGFR)外顯子20插入突變（經FDA核准的檢測檢出）的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)成人患者。EXKIVITY獲得FDA優先審理，並獲得突破性療法認定、快速審查資格認定和孤兒藥資格認定，是首個也是唯一獲得核准的專為EGFR外顯子20插入突變設計的口服治療藥物。該適應症獲得核准的依據是總緩解率(ORR)和DoR，走加速審查流程。該適應症的持續核准或取決於驗證性試驗對臨床效益的驗證和描述。
武田全球腫瘤事業部總裁Teresa Bitetti表示：「EXKIVITY的獲得核准向EGFR外顯子20插入+ NSCLC患者提供了一種新的有效治療選擇，以滿足這種難治性癌症的迫切需求。EXKIVITY是首個也是唯一專門設計以EGFR外顯子20插入作為標靶治療的口服治療藥物，我們對約1.5年的中位實測緩解持續時間感到歡欣鼓舞。此次核准里程碑讓我們更堅定了自身的承諾，即滿足腫瘤群體中未得到充分服務的患者群體的需求。」
FDA同時核准Thermo Fisher Scientific的 Oncomine Dx Target Test作為EXKIVITY的NGS伴隨診斷試劑，用以識別伴EGFR外顯子20插入的NSCLC患者。NGS檢測對上述患者至關重要，因為它能實現更精準的診斷，優於聚合酶鏈反應(PCR)檢測，PCR法EGFR外顯子20插入檢出率不到50%。
丹娜法伯癌症研究所(Dana Farber Cancer Institute)的Pasi A. Jänne, MD博士表示：「EGFR外顯子20插入+ NSCLC是一種缺醫少藥的癌症，我們一直無法用傳統EGFR TKI進行有效的標靶治療。EXKIVITY (mobocertinib)的獲得核准象徵著又向前邁進了重要一步，向醫生及其患者提供了一種專門為該患者族群設計的全新標靶口服治療藥物，該藥已展示出臨床意義和持久的緩解。」
國際癌症維權網路(ICAN)外顯子20小組執行組長Marcia Horn表示：「EGFR外顯子20插入+ NSCLC患者歷來面臨著一系列獨特的挑戰，這種肺癌非常罕見，不僅難以做出全面性診斷，而且缺乏能提高緩解率的標靶治療選擇。作為患者權益維護者，近五年來我每天都與EGFR外顯子20插入+ NSCLC患者及其家屬共同努力，很高興看到與這種毀滅性疾病的戰鬥不斷取得進展，也要感謝世界各地為這種有前途的標靶治療藥物獲得核准做出貢獻的患者、家屬、醫療保健專業人員和科學家們。」
FDA核准的依據是EXKIVITY 1/2期試驗中先前用過鉑類治療的族群的結果，該族群包括114例先前接受過含鉑治療的EGFR外顯子20插入+ NSCLC患者，其治療劑量為160毫克。此項1/2期試驗結果呈報於美國臨床腫瘤學會(ASCO) 2021年會，結果顯示，獨立評審委員會(IRC)確認的ORR為28%（研究者確認的ORR為35%），IRC確認的中位DoR為17.5個月，IRC確認的中位總存活期(OS)為24個月、中位無惡化存活期(PFS)為7.3個月。
最常見的不良反應(>20%)有腹瀉、皮疹、噁心、口腔炎、嘔吐、食欲減退、甲溝炎、疲乏、皮膚乾燥和肌肉骨骼疼痛。EXKIVITY處方資訊包括針對QTc延長和尖端扭轉型室性心動過速的「黑框警示」(boxed warning)，以及針對間質性肺病/肺間質炎、心臟毒性和腹瀉的警示語和注意事項。
FDA審理在Orbis專案下進行，Orbis專案是FDA腫瘤學卓越中心(OCE)的一項倡議，為國際合作夥伴間同步送審和審理腫瘤科產品提供框架。我們期待繼續與各國主管機關協同，將mobocertinib帶給患者。
交付武田第一輪產品線
武田已做好準備透過全球品牌擴張及其第一輪產品線實現近期成長，其中包括2024會計年度有望獲得核准的多個市場最佳/市場首創的新分子實體(NME)。我們第二輪產品線包含近30個NME和下一代平臺，它們將支持武田在2025會計年度及以後的永續成長。
關於EXKIVITY (mobocertinib)
EXKIVITY是市場首創的酪氨酸激酶抑制劑(TKI)口服治療藥物，專門設計用於選擇性以表皮生長因子受體(EGFR)外顯子20插入突變作為標靶治療。
EXKIVITY在美國獲准用於治療含鉑化療期間或之後疾病惡化的伴EGFR外顯子20插入突變（經FDA核准的檢測檢出）的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)成人患者。
中國藥品審評中心(CDE)同時已受理mobocertinib用於先前已接受過至少一種全身化療的伴EGFR外顯子20插入突變的局部晚期或轉移性NSCLC患者的1/2期試驗結果的送審。
欲瞭解有關EXKIVITY的進一步資訊，請訪問www.EXKIVITY.com。欲瞭解處方資訊，包括黑框警告，請訪問https://takeda.info/Exkivity-Prescribing-Information。
關於EGFR外顯子20插入+ NSCLC
非小細胞肺癌(NSCLC)是最常見的肺癌類型，據世界衛生組織資料，其占全球每年約220萬例新診斷肺癌病例的約85% 1,2。表皮生長因子受體(EGFR)外顯子20插入+NSCLC占NSCLC患者的約1-2%，亞裔人群中較西方人群中更常見3-7。該病預後比其他EGFR突變型差，因為EGFR TKI——並非特異性以EGFR外顯子20插入作為標靶治療——和化療對這些患者的益處有限。
武田承諾繼續研發，透過發現和提供革命性的藥品滿足肺癌族群的需求。
EXKIVITY重要安全性資訊
QTc間期延長和尖端扭轉型室性心動過速：EXKIVITY可能導致危及生命的心率校正QT (QTc)延長，包括可能致命的尖端扭轉型室性心動過速，需要在基線和治療期間定期監測QTc和電解質。伴QTc延長危險因子的患者應增加監測頻率。已知可延長QTc間期的合併藥物和強效或中效CYP3A抑制劑，應避免與EXKIVITY聯用，這些藥物可能進一步延長QTc。按QTc延長的嚴重程度，EXKIVITY可暫停、減量或永久停用。
間質性肺病(ILD)/肺間質炎：應監測患者有無指示ILD/肺間質炎的肺部症狀新發或惡化。疑似ILD/肺間質炎患者應立即暫停EXKIVITY，如果ILD/肺間質炎確診，EXKIVITY應永久停用。
心臟毒性：基線和治療期間應監測心功能，包括左室射血分數。依嚴重程度，可暫停、減量複用或永久停用。
腹瀉：腹瀉可導致脫水或電解質失衡，伴或不伴腎功能損害。應監測電解質，並建議患者首次腹瀉發作時啟用一種止瀉藥，並增加液體和電解質攝取。依嚴重程度，EXKIVITY可暫停、減量或永久停用。
胚胎-胎兒毒性：該藥會損害胎兒。應告知育齡女性該藥對胎兒有潛在風險、應採取有效的非賀爾蒙避孕措施。
武田對腫瘤的承諾
我們的核心研發使命是透過我們對科學、突破性創新和改善患者生活的熱情的承諾，向全世界癌症患者交付新型藥品。無論是憑藉我們的血液治療藥物、我們強大的產品管線，還是實體瘤藥品，我們的宗旨是保持創新和競爭力，以便向患者提供他們需要的治療。欲瞭解更多資訊，請造訪www.takedaoncology.com。
關於武田藥品工業株式會社
武田藥品工業株式會社(TSE: 4502/NYSE: TAK)是一家總部位於日本的以價值觀為基礎的研發驅動型跨國生物製藥翹楚，秉承我們對患者、員工和地球的承諾，武田致力於發現和交付轉變命運的藥品。武田專注於四大治療領域的藥物研發：腫瘤、罕見遺傳疾病和血液學、神經科學及胃腸病學(GI)領域，並針對血液製品及疫苗領域進行專項研發投入。我們始終專注於高度創新藥物的研發，透過開拓全新治療方案、增強合作研發引擎實力，打造一條穩健且形式多樣的產品管線，幫助改善人們的生活。我們的員工遍布於大約80個國家和地區，與當地醫療健康合作夥伴攜手，為全球患者帶來健康福音。如需瞭解更多資訊，請造訪https://www.takeda.com。
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1 Sung H. Global Cancer Statistics 2020: GLOBOCAN Estimates of Incidence and Mortality Worldwide for 36 Cancers in 185 Countries. （2020年全球癌症統計資料：GLOBOCAN對185個國家36種癌症的全球發病率和死亡率估計）https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33538338/。造訪於2021年5月27日
2 American Cancer Society. What is Non-Small Cell Lung Cancer? （美國癌症學會。何謂非小細胞肺癌？） https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html.
3 Riess, Jonathan W. Diverse EGFR Exon 20 Insertions and Co-Occurring Molecular Alterations Identified by Comprehensive Genomic Profiling of NSCLC. （透過NSCLC的全面基因組分析確定了多種EGFR外顯子20插入和共同發生的分子變化。） https://www.jto.org/article/S1556-0864(18)30770-6/fulltext。造訪於2020年4月7日。
4 Fang, Wenfeng. BMC Cancer. EGFR exon 20 insertion mutations and response to osimertinib in non-small-cell lung cancer. （《BMC癌症分冊》非小細胞肺癌的EGFR外顯子20插入突變與對osimertinib的應答）https://bmccancer.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12885-019-5820-0。訪問於2020年4月7日。
5 Kobayashi Y, Mitsudomi T. Not all epidermal growth factor receptor mutations in lung cancer are created equal: Perspectives for individualized treatment strategy. Cancer Sci. 2016;107(9):1179-1186. doi:10.1111/cas.12996 （肺癌中並非所有的表皮生長因子受體突變都相同：個體化治療策略的觀點。《癌症科學》2016;107(9):1179-1186. doi:10.1111/cas.12996）
6 Yatabe Y, Kerr KM, Utomo A, et al. EGFR mutation testing practices within the Asia Pacific region: results of a multicenter diagnostic survey. J Thorac Oncol. 2015;10(3):438-445. doi:10.1097/JTO.0000000000000422 （亞太地區EGFR突變檢測實務：多中心診斷調查的結果。《胸科腫瘤學雜誌》2015;10(3):438-445. doi:10.1097/JTO.0000000000000422）
7 Kris MG, Johnson BE, Berry LD, et al. Using multiplexed assays of oncogenic drivers in lung cancers to select targeted drugs. JAMA. 2014;311(19):1998-2006. doi:10.1001/jama.2014.3741 （採用肺癌致癌驅動因素的多重分析來挑選標靶藥物。《美國醫學會雜誌》2014;311(19):1998-2006. doi:10.1001/jama.2014.3741
原文版本可在businesswire.com上查閱：https://www.businesswire.com/news/home/20210915006101/en/
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